都柏林三一學院的科學家們開發了
一種有前途的青光眼基因療法，該療法已被證 斯里蘭卡 電話號碼庫 明可以保護視網膜細胞並增強粒線體功能，並有可能大大改善治療選擇
都柏林三一學院的研究人員創造了一種很有前途的基因療法來治療青光眼，這是一種嚴重的眼部疾病，可導致視力完全喪失，目前影響全球約 8,000 萬人。該團隊先前已證明了這種療法在解決乾性老年黃斑部病變（AMD）方面的潛力。
科學家們剛在《國際分子遺傳學雜誌》上發表了他們的研究成果。他們的工作展示了基因療法如何在動物模型和青光眼患者的人類細胞中帶來顯著的益處。
具體來說，該療法保護了對視力很重要的關鍵「視網膜神經節細胞」（RGC），並改善了它們在青光眼動物模型中的功能。在人類視網膜細胞中，基因治療的實施增加了耗氧量和 ATP（能量）的產生，顯示細胞表現增強。
需要新的青光眼治療方法
發表的研究文章的第一作者、三一學院遺傳學 遠距辦公和 2023 年趨勢將使公司能夠更好地做好準備 和微生物學學院研究員索菲亞·米林頓-沃德博士說：「青光眼是一組複雜的視神經病變，也是導致失明的主要原因。在歐洲，40 歲至80 歲之間的人中，大約有十分之一患有青光眼，而在90 歲以上的人中，這一比例上升到十分之一，因此這是一種非常常見的疾病，迫切需要新的治療方案。
「這是一種多因素疾病，具有許多不同的風險因素，這增加了治療的複雜性。目前的青光眼治療主要集中於使用局部眼藥水、手術或雷射治療，但結果各不相同，有些患者沒有反應和/或遭受嚴重的副作用。
“對更好治療方案的需求激發並激勵我們繼續開發基因療法，我們對它所展現的前景感到高興。”
基因治療的前景
新的基因療法使用一種已批准的毒來 名譽互換 傳遞由 Trinity 團隊開發的增強基因 (eNdi1)。該療法的設計目的是增強粒線體活性（粒線體是負責 ATP 產生的「細胞能量發生器」）並減少有害的活性氧。
簡‧法勒 (Jane Farrar) 是三一學院遺傳學和微生物學院的研究教授，也是該發表的研究文章的資深作者。她補充說：“考慮到每種療法的開發成本都很高，為大量患者開發廣泛適用的基因療法尤為重要，在這裡我們強調這種療法具有增強青光眼線粒體功能的真正潛力。”
將研究成果轉化為臨床和患者是下一個重點，同時涉及許多額外的步驟。
基於這些和其他基礎性成就，Trinity 團隊與 Loretto Callaghan 一起最近成立了 Vzarii Therapeutics，以加速乾性 AMD 和青光眼基因療法的人體臨床試驗的未來發展。
參考文獻：「AAV-NDI1 療法為青光眼小鼠和細胞模型帶來顯著益處」作者：
資金來源：愛爾蘭科學基金會、愛爾蘭企業局、愛爾蘭健康研究委員會、歐盟居禮夫人創新訓練網絡、愛爾蘭抗失明——愛爾蘭健康研究慈善機構。